日开发出治疗亨廷顿舞蹈病等类型疾病新方法
时间:2017-12-08

   日本研制出一种治疗亨廷顿病和其他类型疾病的新方法

  3月1日,日本理化学研究所宣布其研究人员开发了亨廷顿病等疾病的基因治疗方法,并成功改善了亨廷顿病小鼠的症状。

  日本理化研究所在新闻发布会上表示,谷氨酸是基于胞嘧啶,腺嘌呤和鸟嘌呤三种碱基序列特异性合成的代码。一般情况下,三个碱基的顺序会重复约20次,如果重复超过40次,就会形成异常的脯氨酰聚谷氨酰胺。这种物质在神经细胞内积聚,引发神经细胞异常或死亡,最终导致多聚谷氨酸疾病,这类疾病最典型的代表是亨廷顿氏病。

  亨廷顿舞蹈病患者,通常在30-50岁时发展,发展不受控制的抽搐,并可能发展为痴呆。

  理化学研究所的研究人员开发了新的基因疗法,以促进聚谷氨酰胺的异常积累。具体而言,两种肽QBP1和HSC70Bm融合形成另一种肽HQ。然后,当HQ在细胞中表达时,它与聚谷氨酰胺形成复合物。这种复合物将被运输到废蛋白溶酶体的分解,从而被分解。

  在一个患有亨廷顿病的大鼠的实验中,研究人员发现HQ在亨廷顿舞蹈病中纹状体最脆弱的纹状体中表达,并显示出小鼠中聚谷氨酰胺的表达降低。同时,实验运动功能测试分数提高,预期寿命延长。

  公报说,阿尔茨海默氏病,帕金森病等都被认为与脑内异常蛋白质积聚有关。因此,这种新的基因疗法可以应用于治疗阿尔茨海默病等疾病以及亨廷顿舞蹈病等多种聚谷氨酸疾病。

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